Terapia Gênica

1. O QUE SE DESEJA?

1.1. EXPRESSÃO PERMANENTE

1.2. QUANTIDADE ADEQUADA

2. CRITÉRIOS

2.1. DISTRIBUIÇÃO EFICAZ - TRANSINFECÇÃO

2.2. COMPREENSÃO PROFUNDA DA DOENÇA

3. TIPOS DE TERAPIA

3.1. LINHAGEM GERMINATIVA

3.1.1. ÓVULOS X ESPERMATOZÓIDES

3.2. LINHAGEM SOMÁTICA

3.2.1. CÉLULAS TRONCO PLURIPONTENTES

3.2.1.1. MEDULA ÓSSEA

3.2.1.2. CORDÃO UMBILICAL

3.2.1.3. IPS

4. TIPOS DE ABORDAGENS

4.1. IN VIVO

4.1.1. VETORES VIRAIS

4.1.1.1. ADENOVÍRUS

4.2. EX VIVO

4.2.1. IMUNOTERAPIA

4.2.1.1. CÉLULAS CAR-T

5. CONCEITO

5.1. Melhoramento genético com objetivo de corrigir genes alterados que expressam fenótipos patológicos.

6. APLICAÇÕES

6.1. Câncer

6.2. Doenças Monogênicas