R&D

1. Formulation

1.1. Caractéristiques physico-chimique

1.2. Rhéologie

1.3. Densité relative

1.4. Stabilité de l'ensemble

1.5. Conditionnement

1.6. Stérilisation

2. Voie d'administration

2.1. Orale

2.1.1. Comprimé

2.1.1.1. Processus

2.1.1.2. Adultes et adolescents

2.1.2. Poudre pour susp. buv.

2.1.2.1. Lyophilisation

2.1.3. Intubation

2.1.3.1. Bébés

2.1.3.2. Small molecules

2.1.4. Sirop

2.2. Intrathécale

2.2.1. Spinraza

2.3. IV

2.3.1. Zolgensma

3. Recherche

3.1. Thérapie génique

3.1.1. SMN1

3.1.1.1. Zolgensma

3.1.1.1.1. Adénovirus

3.1.1.2. Virus de l'herpès

3.1.1.3. Plasmide SMAR

3.1.1.4. CRISPR/Cas9

3.1.1.4.1. Vecteurs

3.1.1.4.2. Anticorps

3.1.1.4.3. In vivo/ex vivo

3.1.1.4.4. Toxicité

3.1.1.4.5. Stabilité

3.1.2. SMN2

3.1.3. Ethique

3.1.3.1. Modification génome

3.2. ASO

3.2.1. Spinraza

3.3. Small molecules

3.3.1. Risdiplam

3.3.2. Branaplam

4. Pré-formulation

4.1. Matières premières

4.1.1. Source

4.1.2. Contrôle Q

4.2. Solubilité

4.3. Compatibilité PA/excipients

4.4. Stabilité

4.4.1. Chaleur

4.4.2. Lumière

4.4.3. pH

4.5. Dimension molécule